Hírek
2012. Február 09. 13:36, csütörtök |
Belföld
Forrás: mno.hu/MTI
Előrelépés a vakság elleni küzdelemben
Előrelépésről számoltak be amerikai kutatók a vakság egy ritka, örökletes formájának génterápiás kezelésében a Science Translational Medicine című szakfolyóirat legfrissebb számában megjelent tanulmányukban.
A terápia, amelyet korábban 12 ember egyik szeménél próbáltak ki, jól működött a második szakaszban is, amikor három résztvevő másik szeménél alkalmazták. A jelek arra utalnak, hogy a kezelés biztonságos, hatékony, és nem löki ki a páciensek szervezete a jól működő gént tartalmazó befecskendezett anyagot.
„Az aggodalmunk az volt, hogy az első kezelés vakcinaszerű immunválaszt válthatott ki, amely arra késztetheti a páciensek immunrendszerét, hogy fellépjen az idegen anyaggal szemben egy újabb behatáskor” – magyarázta Jean Bennett kutatásvezető, a Pennsylvania Egyetem szemészprofesszora. A kockázat ellenére az eredeti tanulmány három felnőtt résztvevője vállalta, hogy másik szemén is kipróbálják a terápiát.
A klinikai próba első szakaszának eredményeit 2009-ben tették közzé, valamennyi önkéntes látása javult némiképp, a 12 emberből hat pedig nem számított a továbbiakban hivatalosan vaknak. Az első tesztsorozatban az önkéntesek életkora 8 és 44 év között volt, közülük négy gyerek (8, 9, 10 és 11 évesek), a legjobb eredményt náluk érték el a forradalmian új, génterápiás eljárással.
A kísérleti terápia résztvevői egy öröklött szembetegségben, az úgynevezett Leber-féle veleszületett vakság (Leber congenital amaurosis; LCA) kettes típusában szenvednek. Ezt egy génhiba – az RPE65 nevű gén rendellenessége – okozza, mert a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk. A Leber-féle betegségben a szem retinájának elfajulása már kisgyerekkorban jelentkezik, és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet, jelenleg nem létezik hatékony kezelési módja.
A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe.
Ezek érdekelhetnek még
2024. Április 30. 08:30, kedd | Belföld
MÁV-Volán: május 1-jén ünnepnapi menetrend szerint közlekednek a vonatok
Május elsején a vonatok az ünnepnapi menetrend szerint közlekednek, másnap már a megszokott munkanapi menetrend érvényes - tudatta a MÁV Zrt. kedden az MTI-vel.
2024. Április 30. 08:28, kedd | Belföld
Maruzsa Zoltán: cél a köznevelés digitalizációja
A kormány ebben a ciklusban a magyar köznevelés digitalizációját tűzte ki célul - jelentette ki a Belügyminisztérium köznevelési államtitkára hétfőn Szolnokon.
2024. Április 30. 08:26, kedd | Belföld
Agrárminiszter: a brüsszeli elit feláldozta az európai gazdálkodókat a környezetvédelem oltárán
A brüsszeli elit feláldozta az európai gazdálkodókat a környezetvédelem oltárán, tehát alapvető változásra van szükség az uniós mezőgazdasági politikában, ami csak a jelenlegi brüsszeli elit leváltásával érhető el